内容摘要：据新华社电日本科研人员发现，人体的一个基因发生异常是导致遗传性肌萎缩侧索硬化症发病的原因，这一发现有助于开发治疗该病的药物。
关键词：遗传性;日本;致病基因;神经细胞;细胞
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日本发现遗传性渐冻症致病基因
据新华社电 日本科研人员发现，人体的一个基因发生异常是导致遗传性肌萎缩侧索硬化症发病的原因，这一发现有助于开发治疗该病的药物。
据日本《每日新闻》３日报道，日本庆应大学等机构的研究小组发现，遗传性渐冻症患者体内一个名为“ＦＵＳ”的基因表现异常。研究人员利用患者的皮肤细胞培养出ｉＰＳ细胞（诱导多能干细胞），再现了干细胞向神经细胞分化的过程，结果发现ＦＵＳ基因编码合成的蛋白质异常堆积，出现了神经细胞死亡现象。
他们还利用健康人的细胞培养出ｉＰＳ细胞，并通过基因组编辑技术改变其中的ＦＵＳ基因，结果这些ｉＰＳ细胞在向神经细胞分化的过程中，也出现了与上述病变相同的现象。研究人员因此确认ＦＵＳ基因的异常表达是导致遗传性渐冻症的一个原因。
